ANR HypoGluTx

Ce projet vise à développer de nouveaux traitements pour des maladies neurologiques rares, comme certaines formes d’épilepsie, d’autisme et de déficience intellectuelle, en réutilisant des médicaments déjà existants. Ces maladies sont causées par des mutations génétiques, notamment dans le gène SHANK3, qui perturbent la communication entre les cellules du cerveau, en particulier au niveau des synapses, essentielles à l’apprentissage et au comportement.

Bien que ces maladies soient différentes, elles partagent des dérégulations biologiques communes au niveau de la synapse glutamatergique. En étudiant des cellules issues de patients et des modèles animaux, le projet cherche à mieux comprendre ces mécanismes. L’objectif principal est d’identifier et ré-utiliser des médicaments capables de restaurer un fonctionnement normal du cerveau. Cette approche pourrait accélérer l’accès à des traitements efficaces et améliorer la qualité de vie des patients et de leurs familles.